Negli ultimi due anni, la pandemia ha imposto un forte ripensamento dei processi di sperimentazione clinica. L’impossibilità di condurre alcune attività presso i centri, unita alla necessità di limitare i contatti, ha spinto alla “remotizzazione” e alla digitalizzazione di almeno una parte delle fasi dei processi di sperimentazione, portando sotto la luce dei riflettori il tema dei Decentralized Clinical Trial (DCT).
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Decentralized Clinical Trial: definizione e casistiche
L’ultima bozza di linee guida pubblicata dalla Food and Drug Administration (FDA) a fine dicembre 2021 definisce un DCT come una “sperimentazione clinica nella quale alcune o tutte le attività legate alla sperimentazione avvengono in una sede diversa da quella dello sperimentatore”[1].
Se, nel caso di un trial clinico tradizionale, tutte le attività della sperimentazione hanno luogo nel centro, quando si considera un DCT ci si può riferire a due casistiche differenti:
- Trial completamente decentralizzati: tutte le visite e le attività previste sono svolte da remoto (ad esempio, direttamente al domicilio del paziente).
Negli Stati Uniti, la normativa permette la conduzione di site-less trial, nei quali le attività sono completamente virtuali e gestite direttamente dallo sponsor o dalla CRO, senza dunque dover focalizzare le attività attorno a un centro nel quale viene condotta la sperimentazione; - Trial ibridi: le visite e le attività avvengono in parte nel centro e in parte da remoto, a seconda della complessità del contesto, della specifica attività e delle necessità.
DCT: la ricerca dell’Osservatorio Life Science Innovation
Per far chiarezza sulle opportunità offerte da questo approccio anche nel contesto italiano e aumentare la consapevolezza degli stakeholder rispetto al tema dei DCT, l’Osservatorio Life Science Innovation del Politecnico di Milano, nel suo primo anno di attività, ha sistematizzato le informazioni provenienti dalla letteratura internazionale e da alcune interviste a esperti del tema, proponendo la mappatura di un processo di sperimentazione clinica (Figura 1), individuando quali tecnologie digitali consentono la decentralizzazione di alcune fasi del processo (ad esempio, eConsent per la raccolta del consenso informato, tele-visita e tele-monitoraggio durante la fase di trattamento e follow-up, ecc.) e sottolineando i benefici che è possibile ottenere.
I risultati emersi nei primi mesi di ricerca sono stati discussi durante un Workshop – che ha visto la partecipazione della Community dell’Osservatorio – durante il quale è stato possibile consolidare la mappatura presentata e inquadrare le opportunità dei DCT nel contesto regolatorio di riferimento, anche grazie agli interventi di rappresentanti di Farmindustria e attori istituzionali, tra cui l’Istituto Superiore di Sanità e AIFA.
I risultati finali della ricerca saranno presentati in occasione del Convegno finale dell’Osservatorio Life Science Innovation, che si terrà il prossimo 12 luglio 2022.
Di seguito, si riportano i principali benefici legati alla decentralizzazione di una sperimentazione clinica che sono emersi in questi primi mesi di ricerca dell’Osservatorio.
Dati in maggiore quantità e più affidabili
L’utilizzo di tecnologie digitali, come App e wearable, consente di raccogliere una maggior quantità e varietà di dati sul paziente (Real World Data), in modo continuo.
Ciò permette di superare il tradizionale limite della raccolta discreta dei dati, solo in occasione di specifiche visite di follow-up presso il centro che porta avanti la sperimentazione.
Nel caso si utilizzino wearable o sensori, certificati come dispositivi medici, aumenta anche l’affidabilità e la correttezza del dato raccolto.
Si riduce al minimo, infatti, la possibilità di errore nei dati che potrebbe verificarsi, invece, qualora questi siano raccolti su supporti cartacei e/o inseriti a sistema manualmente.
Maggior coinvolgimento dei pazienti e aumento dell’aderenza
I pazienti che utilizzano strumenti digitali per la raccolta di dati o per rispondere a questionari si sentono maggiormente coinvolti e responsabilizzati nel processo di sperimentazione clinica.
Un importante e conseguente beneficio è legato a un possibile incremento dell’ aderenza dei pazienti coinvolti rispetto al trattamento previsto nello studio.
In generale, l’approccio proposto dai DCT consente ai pazienti di seguire parte delle attività previste in ambiente domestico, dove possono avere una maggiore tranquillità ma, allo stesso tempo, sentirsi ingaggiati e costantemente monitorati.
Questo aspetto può consentire di ridurre il dropout rate durante lo studio, il cui valore elevato è spesso causa di interruzione degli studi stessi.
Riduzione degli spostamenti e aumento dei pazienti coinvolti
La decentralizzazione di parte delle attività e delle visite presso il domicilio del paziente (o in un hub a lui vicino) può permettere di ridurre gli spostamenti del paziente verso il centro.
Questo aspetto può portare a una riduzione di tempi e costi di spostamento sostenuti dal paziente e può consentire l’arruolamento di partecipanti che risiedono anche in località più lontane dal centro che porta avanti la sperimentazione, aumentando e differenziando maggiormente la tipologia di pazienti coinvolti.
DCT: le barriere all’adozione
Nonostante i numerosi benefici che i DCT potrebbero apportare alla ricerca clinica italiana, le barriere alla loro adozione nel contesto attuale non mancano.
Un aspetto di cruciale importanza è rappresentato dalla cultura e dalle competenze digitali degli attori coinvolti, dai professionisti sanitari ai pazienti.
Ad oggi, tuttavia, la principale fonte di difficoltà nella progettazione e nell’implementazione di un DCT è l’incertezza legata al quadro normativo.
Se, infatti, negli ultimi mesi di emergenza, sono state seguite le “Linee Guida AIFA per la gestione degli studi clinici in Italia in corso di emergenza COVID-19”[2] e le Linee Guida EMA a livello europeo[3], una volta finito lo stato di emergenza, sarà necessario colmare il vuoto normativo, promuovendo – ove possibile e opportuno – la decentralizzazione degli studi clinici, così da coglierne appieno i benefici.
