L’espressione Real World Evidence (RWE) si riferisce alle informazioni ottenute dall’analisi di dati dei pazienti (RWD, Real World Data) generati durante la pratica clinica di ogni giorno, cioè al di fuori dei tradizionali studi randomizzati controllati (RCT).
La Real World Evidence entra in gioco per sopperire a un limite specifico dei trial clinici, ovvero all’incapacità di generalizzare le informazioni prodotte alla popolazione che realmente riceve (o riceverà) il trattamento, sia esso un farmaco, un dispositivo medico, un prodotto di altro genere o, a tendere, una terapia digitale.
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Real World Evidence: gli attori e i benefici
Svariati attori del sistema sanitario sono attenti al fenomeno della Real World Evidence, che di fatto può migliorare e accelera processi decisionali di tipo clinico, regolatorio ed economico.
Attraverso l’analisi dei dati “di campo”, per esempio, gli enti regolatori possono valutare al meglio l’efficacia dei farmaci e modificare nel tempo le relative raccomandazioni, mentre l’industria farmaceutica, grande protagonista del fenomeno, può sfruttare i dati real world per supportare le richieste di approvazione regolamentare, accelerare i trial clinici (magari nella selezione dei potenziali pazienti) – e, in questo modo, i tempi di accesso al mercato – e garantirne sorveglianza sicurezza e ottimizzazione dei farmaci anche dopo l’approvazione.
Nel post-marketing, le evidenze reali sono soprattutto alla base di valutazioni a lungo termine dell’efficacia e della sicurezza del farmaco.
Mediante la Real World Evidence è possibile, inoltre, rivelare nuovi utilizzi dei prodotti, identificare sottogruppi di pazienti che potrebbero beneficiare del trattamento, oppure contribuire al miglioramento delle linee guida cliniche.
In quanto evidenza basata su dati reali, RWE è uno dei pilastri costitutivi della Value-Based Healthcare.
RWE per farmaci più sicuri ed efficaci
L’approvazione di un farmaco rappresenta un traguardo cruciale per le case farmaceutiche, ma è solo l’inizio di un percorso di sorveglianza e ottimizzazione continua.
In questo contesto, la Real World Evidence, ovvero le prove derivanti dall’osservazione dell’uso del farmaco nel mondo reale, assume un’importanza fondamentale.
Dopo l’approvazione, infatti, è vitale monitorare l’efficacia e la sicurezza del farmaco su una popolazione più vasta ed eterogenea rispetto a quella dei trial clinici.
La RWE fornisce in tal senso informazioni preziose che possono rivelare effetti collaterali rari, identificare sotto-gruppi di pazienti che rispondono meglio al trattamento o scoprire nuove indicazioni terapeutiche.
Questi dati contribuiscono a ottimizzare l’uso dei farmaci, migliorare le strategie di trattamento e rafforzare la fiducia dei pazienti e dei professionisti sanitari.
Inoltre, la RWE è sempre più utilizzata dalle autorità regolatorie per prendere decisioni informate e può influenzare le politiche sanitarie e le decisioni di rimborso.
La Medicina – come noto – si sta spostando verso un approccio sempre più personalizzato: la Real World Evidence diventa, in tal senso, un pilastro per garantire che i benefici di un farmaco appena approvato si traducano in successi terapeutici tangibili per tutti i pazienti.
Le sfide dell’analisi dei dati Real World
Real World Evidence è una manifestazione dell’era dei dati, un fenomeno di grande prospettiva le cui sfide sono quelle tipiche dell’era data-driven: capacità di raccolta di dati adeguati in termini di quantità e qualità, ma soprattutto sviluppo e applicazione di una governance chiara che tocchi tematiche di appropriatezza, attendibilità, sicurezza e privacy.
I dati real world derivano, infatti, da un insieme eterogeneo di sorgenti come le cartelle cliniche elettroniche, i database clinici e amministrativi, i registri di popolazione e quelli del farmaco, nonché le informazioni provenienti da soluzioni digitali ad hoc, come i device indossabili. Per quanto concerne l’analisi del dato, vengono invece in soccorso tecniche avanzate di intelligenza artificiale, machine learning e analisi predittiva.
I costi (proibitivi) di sviluppo dei farmaci trainano il mercato
Il mercato delle soluzioni di Real World Evidence è in forte crescita. Secondo gli analisti, è infatti previsto a livello globale un tasso di crescita annuo del 12,3% dal 2023 (mercato globale di circa 16 miliardi di dollari) al 2030, quando si prevede raggiunga i 36 miliardi di dollari.
Il numero di player consolidati, e soprattutto di startup, è aumentato esponenzialmente negli ultimi anni.
Diversi fattori contribuiscono al successo del fenomeno, ma in particolare l’evoluzione della normativa sanitaria in senso favorevole all’utilizzo della Real World Evidence, la trasformazione verso modelli sanitari Value Based e, soprattutto, le promesse in termini di riduzione del costo di sviluppo dei farmaci.
Come anticipato, le aziende farmaceutiche sono in prima linea, dato che in media (Tufts Center for the Study of Drug Development) il costo dell’iter completo di sviluppo di un farmaco raggiunge i 2,60 miliardi di dollari, includendo i costi relativi agli insuccessi. Per questo, le divisioni R&D di molte case farmaceutiche hanno attivato delle partnership con i provider di soluzioni Real World Evidence per accelerare l’iter di sviluppo dei prodotti e per razionalizzarne il costo.
Il mercato, inoltre, ha subito una sensibile accelerazione con la pandemia, laddove la Real World Evidence ha supportato numerosi studi, compreso quello con cui CDC (Centers for Disease Control and Prevention) annunciò la riduzione del 90% del rischio di infezione dopo la seconda dose dei vaccini Pfizer e Moderna.
La segmentazione di un mercato (molto) complesso
Nel mercato della Real World Evidence rientrano player con un’offerta eterogenea, che si estende dalla fornitura di dati alle piattaforme tecnologiche e ai marketplace, ma senza dimenticare i grandi cloud provider che forniscono infrastruttura e servizi su cui costruire soluzioni RWE innovative.
Di seguito, una possibile classificazione dell’attuale segmentazione del mercato:
- Fornitori e aggregatori, che forniscono l’accesso a dati grezzi o a data product per semplificare la generazione di insight
- AI Analytics Provider, specializzati nell’applicazione di tecniche innovative finalizzate ad estrarre insight da fonti RWD
- Platform Provider, che forniscono una propria piattaforma tecnologica con cui sviluppare soluzioni ad hoc di RWE
- Contract Research Organization (CRO) globali, basate su grandi infrastrutture di ricerca e quindi ricche di dati su cui condurre analisi accurate.
A questi segmenti si aggiungono i system integrator, le società di consulenza e le software house con competenze verticali nell’universo healthcare, il cui fine è costruire soluzioni Real World Evidence totalmente customizzate sia in termini di sorgenti dati che di dimensioni di analisi.
IQVIA: dati anonimizzati di miliardi di pazienti, Italia compresa
IQVIA è un punto di riferimento globale nell’ambito delle soluzioni RWE. La sua piattaforma integra dati anonimizzati (Health Data Catalog) di più di 1.2 miliardi di pazienti su 50+ Paesi, Italia compresa, e integra funzionalità di advanced analytics che abilitano la creazione di soluzioni di alta qualità.
L’ecosistema delle soluzioni RWE di IQVIA (fonte: IQVIA)
Verantos: un approccio AI based ai RWD
Nella categoria delle piattaforme rientra la Evidence Platform di Verantos, azienda che si definisce una RWE company in grado di “anonimizzare, arricchire e integrare dati provenienti da cartelle cliniche elettroniche, richieste di risarcimento e registri di prodotti e malattie per produrre RWE rigorose ed affidabili”.
L’azienda pone l’accento sulla qualità del suo data network, sulle competenze verticali e su quelle tecniche, al punto da definire AI-based il proprio approccio ai RWD.
Merative: l’eredità IBM Watson Health per la Real World Evidence
A gennaio 2022, IBM ha annunciato la cessione di parte delle attività di Watson Health al fondo di private equity Francisco Partners. A giugno dello stesso anno, Francisco Partners – dopo aver completato l’acquisizione di dataset sanitari e altre risorse di analisi che facevano parte del business Watson Health – ha lanciato una healthcare data company ad hoc – denominata Merative – che ha ereditato in parte gli asset e l’offerta di IBM riguardo ai Real World Data e alla Real World Evidence.
In questo ambito, infatti, il colosso americano forniva l’accesso a vasti dataset di ricerca proprietari mettendo a disposizione delle imprese le competenze e i tool essenziali per condurre analisi avanzate.
Merative si contraddistingue per fornire un vero e proprio prodotto, MarketScan.
Si tratta, in realtà, di una piattaforma di riferimento comprendente dati e tool di analisi a supporto delle attività di ricerca di tutti gli attori dell’universo Life Science.
La presentazione della piattaforma MarketScan (Merative) che spiega la possibilità di accelerare e semplificare gli studi post-approvazione di un farmaco studiandone l’efficacia e la sicurezza sui pazienti mediante analisi basate sulla Real Word Evidence (fonte: Merative)
In particolare, MarketScan comprende i dati de-identificati e multidimensionali di oltre 293 milioni di pazienti, con l’obiettivo di fornire ai ricercatori dataset affidabili a supporto di ricerche sugli esiti, sui modelli di trattamento, sui mercati e sull’economia sanitaria.
Reply: soluzioni RWE ad hoc basate sull’AI
Tra le realtà italiane, Reply può contare su competenze specifiche in materia di Real World Evidence.
L’azienda, in particolare, può sviluppare soluzioni ad hoc fondate sull’analisi (AI) e sull’integrazione di diverse sorgenti di Real World Data al fine di generare evidenze cliniche (RWE) a supporto delle esigenze di svariati player dell’ecosistema sanitario.
JSB Solutions: una Unit ad hoc per i progetti Real World Evidence
Si tratta di una società italiana di servizi attiva nel settore Life Science, la cui offerta si estende dalla consulenza alla gestione di studi clinici (CRO) e allo sviluppo di soluzioni software.
L’azienda può contare su una divisione dedicata a progetti di Real World Evidence il cui fine è lo sviluppo di soluzioni conformi alla regolamentazione e in grado di generare insight di alta qualità, in linea con i requisiti della comunità clinico-scientifica e regolatoria.
Il modello RWE di JSB Solutions è basato su 4 pilastri:
- Real World Data strategy: sorgente dei dati e loro qualità
- Legislation: generazione delle informazioni riconosciuta e accettata dalla comunità clinico-scientifica
- Evidence generation: metodologia per la generazione delle evidenze
- Culture & Partnership: partnership per garantire le migliori competenze nel settore.
Google: una real-world insights platform per la ricerca medica
Google dedica agli operatori del settore Life Science una piattaforma cloud verticale i cui tool permettono di acquisire, aggregare e de-identificare i dati sanitari, aiutando le aziende farmaceutiche ad acquisire informazioni utili durante tutto l’iter di sviluppo del farmaco.
L’azienda ha inoltre realizzato una real-world insights platform (FDA MyStudies) con l’intento di fornire agli sponsor dei trial clinici (aziende farmaceutiche) tutti i componenti architetturali necessari per “progettare, pianificare ed eseguire gli studi”.
Aetion: un ecosistema di soluzioni e di player per la RWE
L’azienda americana Aetion si definisce una healthcare analytics company la cui missione è fornire soluzioni Real World Evidence ad un ecosistema di player comprendente enti regolatori, produttori e acquirenti di trattamenti e tecnologie mediche.
Aetion governa progetti RWE con un approccio end-to-end che va dal sourcing dei dati fino ad analisi custom basate su una piattaforma tecnologica proprietaria (Aetion Evidence Platform) e su applicativi specifici quali Discover, Replica Synthesis e Substantiate.
Prognos: un marketplace per i dati sanitari
L’azienda ha come caratteristica peculiare quella di essere (anche) un marketplace, ovvero una piattaforma che semplifica e accelera l’acquisto e la vendita di dati sanitari (rigorosamente anonimizzati).
Allo stato attuale, l’offerta consta di 45 miliardi di cartelle cliniche per 325 milioni di pazienti.
Flatiron Health: soluzioni tecnologiche RWE per l’oncologia
Questa healthcare company americana – acquisita da Roche nel 2018 – è specializzata nel software per le cartelle cliniche elettroniche nel campo dell’oncologia, ambito nel quale è attiva nelle soluzioni Real World Evidence per lo sviluppo di prove reali nella ricerca sul tumore.
Grazie alla sua vasta rete di cliniche oncologiche e centri medici accademici con cui collabora, Flatiron Health ha creato una piattaforma tecnologica progettata per imparare dall’esperienza di ogni paziente.
La vision di Flatiron Health riguardo alle prospettive e alle promesse della Real World Evidence (fonte: Flatiron Health)
In ambito RWE, l’azienda è impegnata nel progettare ed effettuare studi nel mondo reale dedicati all’oncologia finalizzati all’approfondimento di diversi aspetti tra i quali l’efficacia comparativa delle terapie, la modellazione della sopravvivenza a lungo termine e l’analisi dei modelli di trattamento per fornirne informazioni sull’efficacia a lungo termine e supportarne le decisioni di rimborso e l’accesso al mercato.
Uno degli aspetti chiave delle attività RWE di Flatiron Health è la capacità di standardizzare e “ripulire” i dati oncologici provenienti da fonti eterogenee, rendendoli utili per analisi complesse. L’azienda, infatti, utilizza algoritmi avanzati e tecnologie di machine learning per processare e interpretare grandi volumi di dati non strutturati, come i referti clinici e le note dei medici, convertendole in dati strutturati che possono essere analizzati in maniera efficace.
Optum: RWE per efficacia, sicurezza e gestione del rischio
Questa life science company americana – in ambito RWE – si occupa dell’integrazione e collegamento di dati sui pazienti provenienti da più fonti del mondo reale per aiutare a chiarire alle aziende Healthcare e Pharma – attraverso soluzioni ad hoc quali, ad esempio, Clinformatics for Managed Markets – le dinamiche di mercato relative ai loro prodotti.
Inoltre, attraverso il data warehouse utilizzato dalle soluzioni Optum – quali, ad esempio, Clinformatics Data Mart – l’azienda offre informazioni sanitarie dettagliate combinando da più fonti dati anonimizzati dei pazienti provenienti da svariate tipologie di attività quali richieste mediche e farmaceutiche, risultati di laboratorio, ricoveri ospedalieri e dati dei fornitori, consentendo così una valutazione complessiva dell’efficacia e della sicurezza del prodotto che si vuole posizionare sul mercato.
Ad esempio, è possibile tenere traccia dei lanci di nuovi farmaci, condurre valutazioni delle quote di mercato dei pazienti, esaminarne l’aderenza e accrescerne i profili di sicurezza. E, dopo il lancio, analizzando i dati relativi ad eventuali reclami o richieste di risarcimento, è possibile monitorarne e ridurne al minimo i rischi per il futuro.
