La ricerca per la creazione di un nuovo farmaco ha costi elevatissimi.
Secondo uno studio pubblicato su JAMA nel 2020, il costo medio per lo sviluppo di un prodotto farmaceutico si aggira intorno a 1 miliardo e 300 milioni di dollari e varia in base al tipo di malattia, con i farmaci antitumorali ai primi posti delle classifiche di spesa.
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Perché sviluppare un nuovo farmaco costa così tanto
La motivazione principale è che il processo di sviluppo di un nuovo farmaco è lungo e laborioso ed è caratterizzato da un tasso di fallimento molto alto.
Le aziende, cioè, sostengono spese di ricerca e sviluppo su prodotti candidati che, alla fine, non sono approvati dagli organismi regolatori: ad esempio, le percentuali di approvazione della Food and Drug Administration americana sono state, nelle rispettive fasi della sperimentazione clinica:
- del 14% circa per gli agenti terapeutici ammessi alla fase 1
- del 35% per quelli ammessi alla fase 2
- del 59% per quelli ammessi alla fase 3
Nuovi farmaci in Italia: livello di sperimentazione e costi
In base ai dati AIFA nel 2019, sono state autorizzate 672 sperimentazioni cliniche di nuovi prodotti farmaceutici.
Ogni anno, mediamente, le sperimentazioni cliniche arruolano circa 35.000 pazienti. La metà di queste sperimentazioni riguarda le aree terapeutiche dell’oncologia e dell’onco-ematologia, mentre le malattie rare mostrano un trend in rialzo, fino a raggiungere la quota del 32% del totale (ALTEMS – Il Valore delle sperimentazioni cliniche in Italia. Report 2020)
Secondo Farmindustria (Indicatori Farmaceutici, 2018-2020), in Italia l’investimento totale in ricerca clinica è di circa 700 Milioni di euro l’anno, ammontare che proviene, pressoché totalmente, dalle aziende del settore. La quota di finanziamento pubblico sul complessivo, infatti, non supera il 5% e una parte di quest’ultimo è comunque finanziata attraverso contributi alla ricerca da imprese di altri settori.
Spesa farmaceutica: le previsioni
La spesa farmaceutica rappresenta una quota variabile della spesa sanitaria corrente nei paesi dell’Unione Europea e le recenti tendenze sollevano preoccupazioni sulla sua sostenibilità.
Secondo un recente sondaggio condotto da PricewaterhouseCoopers (PwC) presso dirigenti delle principali aziende farmaceutiche del mondo, i budget sanitari aumenteranno complessivamente del 10% entro il 2030 e più persone avranno accesso alle cure, influendo sulla spesa pro-capite per l’assistenza sanitaria, farmaci compresi.
Si prevede, però, che la quota di spesa globale per i farmaci si riduca del 16% – passando dal 70% al 54% – e che vi saranno anche cambiamenti importanti all’interno del pool di valori del biofarmaco: il denaro, cioè, sarà reindirizzato verso la medicina personalizzata per le malattie più complesse e verso farmaci ad uso profilattico o preventivo (ossia, precoce) e farmaci generici per quelle condizioni più facilmente gestibili.
Questa scissione, con prevedibili effetti sugli investimenti delle aziende farmaceutiche, richiederà probabilmente nuove strategie di ricerca e sviluppo.
Nuovi farmaci: l’Intelligenza Artificiale è un grande alleato
L’Intelligenza Artificiale – nelle sue forme di apprendimento automatico come machine learning, deep learning e natural language processing – è in grado di aggiungere grande valore a tutte le fasi della realizzazione di uno studio clinico, spaziando dall’ideazione preclinica di un nuovo farmaco alla pianificazione antecedente l’inizio della sperimentazione vera e propria e dall’esecuzione delle fasi sperimentali fino alla gestione e all’analisi dei dati.
Nella fase d’ideazione preclinica di un farmaco, ad esempio, durante la quale devono essere identificate nuove molecole quali candidate promettenti e deve essere definita la strategia sperimentale finalizzata all’approvazione normativa del farmaco, l’uso dell’Intelligenza Artificiale può semplificare il processo e aumentare le probabilità di successo dell’operazione.
Mediante elaborazione e sintesi di enormi quantità d’informazioni derivanti da ricerche sperimentali già esistenti, nonché attraverso modellazione predittiva di interazioni dei farmaci e delucidazione dei loro meccanismi d’azione, è possibile identificare molto più facilmente target di farmaci e molecole candidate.
Inoltre, l’Intelligenza Artificiale in ambito di trial clinici – applicando tecniche di simulazione a grandi quantità di dati provenienti da studi precedenti – può aumentare l’efficienza e la resa delle indagini precliniche e facilitare lo sviluppo e l’ottimizzazione del protocollo sperimentale con vantaggi per la pianificazione delle sperimentazioni.
Anche la gestione dei volontari partecipanti alla sperimentazione clinica – facilitando la selezione delle popolazioni di pazienti target, nonché il reclutamento e la fidelizzazione dei partecipanti – può beneficiare dell’uso dell’Intelligenza Artificiale. L’abbandono e la mancata adesione dei pazienti al protocollo sperimentale – causando il superamento dei tempi preventivati e dei costi consentiti dagli studi e, spesso, anche la mancata produzione di dati utilizzabili – restano, infatti, un problema importante.
Dispositivi indossabili, sensori… Dati preziosi grazie all’IA
Per quanto riguarda, poi, la raccolta e la gestione dei dati, l’uso dell’Intelligenza Artificiale negli studi clinici può aiutare ad affrontare alcune difficoltà associate ai dati mancanti e alla raccolta dei dati dal mondo reale.
I dati sanitari generati da dispositivi indossabili possono ad esempio integrare, e talvolta addirittura sostituire, le visite di controllo durante la sperimentazione e la raccolta di dati con metodi tradizionali.
Informazioni su biomarcatori raccolte digitalmente, mediante i sensori di un dispositivo mobile, possono inoltre essere raccolte ed elaborate in grandi quantità – e attraverso registrazioni complesse – solo da parte di algoritmi di machine learning. Questi, inoltre, possono essere applicati all’elaborazione dei dati per l’identificazione e l’aggiudicazione semiautomatica degli endpoint dello studio con riduzione di tempi, costi e complessità rispetto all’attuale approccio tradizionale.
In aggiunta, i dati raccolti da pregressi studi clinici, quando elaborati da sistemi di Intelligenza Artificiale, possono diventare fonti di informazioni indispensabili per la generazione di nuove ipotesi di studio oltre che per la modellazione del rischio e la simulazione controfattuale delle sperimentazioni.
Intelligenza Artificiale nella ricerca clinica: rimuovere gli ostacoli
Cosa si può fare, allora, per favorire il processo d’innovazione degli studi clinici?
Si potrebbe, anzitutto, cominciare dal rimuovere gli ostacoli all’integrazione delle tecniche di Intelligenza Artificiale nella ricerca clinica, esortando tutti gli attori interessati alla sperimentazione farmaceutica ad un allineamento su principi di accessibilità, responsabilità, accuratezza, verificabilità e trasparenza nella ricerca guidata da logiche di Intelligenza Artificiale.
Nonostante, infatti, il rischio di errori legati a modelli eventualmente imperfetti, l’uso dell’Intelligenza Artificiale offre promettenti soluzioni per migliorare la qualità e l’efficienza della ricerca clinica, non solo nell’interesse dei partecipanti volontari ma, anche, delle altre parti coinvolte nel processo di sviluppo di un farmaco come le agenzie di regolamentazione, i finanziatori, i ricercatori e altri partner del settore.
IA e innovazioni: come far crescere il grado di fiducia
Occorre, poi, consolidare l’impegno, da parte delle istituzioni e organizzazioni sanitarie, di mettere a disposizione degli sviluppatori d’Intelligenza Artificiale dati di qualità degli studi clinici affinché sia possibile garantire la riproducibilità dei risultati ottenuti nelle sperimentazioni e il loro uso per l’addestramento in auto-apprendimento, garantendo anche la corrispondenza al momento della convalida su set di dati nel mondo reale.
Non si potrà, infine, prescindere dalla necessità di opportune e rapide riforme legislative affinché vi sia garanzia che specifici modelli di Intelligenza Artificiale siano appropriati per l’uso previsto nella ricerca clinica e affinché – sentendosi tutelate – tutte le parti coinvolte possano aumentare il proprio grado di fiducia nei riguardi dell’uso stabile di tali innovazioni.
